Arytmogenna kardiomiopatia prawej komory serca (ARVC) to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba, która często ujawnia się u młodych, pozornie zdrowych osób - nierzadko aktywnych fizycznie. Prowadzi do stopniowego uszkodzenia mięśnia sercowego, groźnych zaburzeń rytmu serca, a nawet niewydolności krążenia. Do tej pory pacjenci byli leczeni wyłącznie objawowo. Prowadzone przez Narodowy Instytut Kardiologii badanie kliniczne ARNI-ARVC może to zmienić.
- Choroba ogranicza mnie w wielu aspektach życia. Jest ciężka, rzadka i nieuleczalna - mówi Bartłomiej Skórski, pacjent biorący udział w badaniu klinicznym ARNI-ARVC. Jak podkreśla, u wielu chorych ARVC rozpoznawana jest dopiero na tzw. etapie elektrycznym, gdy pojawiają się nawracające arytmie. - W moim przypadku dochodziło do nich nawet raz w tygodniu. Każdorazowo kończyło się to wezwaniem karetki i hospitalizacją. Ta choroba całkowicie wykluczała mnie z normalnego funkcjonowania - prywatnego i zawodowego - dodaje.
ARNI-ARVC - nowe podejście do leczenia choroby rzadkiej
Badanie ARNI-ARVC jest wieloośrodkowym, randomizowanym projektem klinicznym koordynowanym przez prof. Elżbietę Katarzynę Biernacką, kierownika projektu i głównego badacza. - Arytmogenna kardiomiopatia prawej komory to choroba rzadka, ale niezwykle groźna. Do tej pory leczyliśmy jedynie jej skutki, głównie zaburzenia rytmu serca - było to swoiste „gaszenie pożaru” – wyjaśnia prof. Biernacka. - W badaniu ARNI-ARVC sprawdzamy, czy podawany pacjentom lek, który od lat jest skutecznie stosowany w niewydolności lewej komory serca, może spowolnić lub zahamować proces uszkodzenia prawej komory - dodaje. Choć dotychczas brakowało dowodów naukowych na skuteczność tej terapii w ARVC, bardzo dobre wyniki leczenia niewydolności serca stały się impulsem do przeprowadzenia badania.
Skala badania i jego cele
W projekcie ARNI-ARVC udział bierze 80 pacjentów z 9 ośrodków kardiologicznych w Polsce. Chorzy zostali objęci czteroletnią obserwacją. Celem badania jest ocena czy terapia ARNI może spowolnić lub zahamować progresję choroby, opóźnić lub ograniczyć rozwój niewydolności serca czy zmniejszyć ryzyko występowania groźnych arytmii. To jedno z pierwszych w Polsce badań klinicznych ukierunkowanych na przyczynowe leczenie tej rzadkiej odmiany kardiomiopatii.
Bezpieczeństwo i realne korzyści dla pacjentów
Pacjenci podkreślają, że udział w badaniu klinicznym daje im nie tylko dostęp do nowoczesnej terapii, ale także stałą, kompleksową opiekę specjalistów. - Nie miałem obaw przed udziałem w badaniu. Lek jest dobrze znany i przebadany. Dodatkowo są tutaj najwyższej klasy specjaliści, którzy na co dzień zajmują się ARVC. W końcu poczułem się zaopiekowany - mówi Bartłomiej Skórski. Jak dodaje, udział w badaniu wpłynął także na zmianę stylu życia, co przełożyło się na poprawę samopoczucia.
Rola badań klinicznych i finansowanie
Znaczenie badań klinicznych podkreślają zarówno lekarze, jak i przedstawiciele organizacji pacjenckich. - Badania kliniczne są bezpieczne i prowadzone pod ścisłą kontrolą zespołu specjalistów. To dzięki nim możliwa jest realna poprawa skuteczności terapii - zaznacza Jarosław Cyrynger, przedstawiciel organizacji pacjenckiej.
Projekt ARNI-ARVC finansowany jest przez Agencję Badań Medycznych (ABM). - Agencja powstała, aby wypełnić lukę w finansowaniu niekomercyjnych badań klinicznych. Wzorujemy się na takich instytucjach jak amerykański National Institutes of Health (NIH), brytyjska Medical Research Council (MRC) czy francuski Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM). Wspieramy granty na innowacyjne projekty w obszarze całych ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych - podkreśla Ireneusz Staroń, zastępca prezesa ABM ds. finansowania badań.
Polska nauka i pacjenci zyskują
- Dzięki finansowaniu ABM rozwija się polska nauka. Możemy przez to zaistnieć na arenie międzynarodowej z wynikami badań, które mają realne znaczenie dla pacjentów na całym świecie. Bez badań klinicznych nie ma mowy o rozwoju współczesnej medycyny - podsumowuje prof. Biernacka.
Badanie ARNI-ARVC realizowane jest przy wsparciu Centrum Wsparcia Badań Klinicznych NIKard (CWBK NIKard) - wyspecjalizowanej jednostki Narodowego Instytutu Kardiologii, powołanej do kompleksowego wspierania badań klinicznych w obszarze chorób układu krążenia. Centrum powstało i rozwija się dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych, której wsparcie umożliwiło budowę nowoczesnej infrastruktury, zatrudnienie wyspecjalizowanych zespołów oraz realizację niekomercyjnych badań klinicznych o wysokiej wartości społecznej.
CWBK NIKard wspiera badania na wszystkich etapach ich realizacji - od projektowania i przygotowania dokumentacji, przez rekrutację pacjentów i koordynację badań, po analizę danych i raportowanie wyników - zgodnie z najwyższymi standardami jakości, etyki i bezpieczeństwa pacjenta. Obecnie jednostka realizuje kilkadziesiąt projektów badawczych, zarówno komercyjnych, jak i niekomercyjnych, obejmujących m.in. kardiomiopatie, niewydolność serca, nadciśnienie tętnicze, nowoczesne terapie zabiegowe oraz innowacyjne narzędzia cyfrowe. Dzięki połączeniu zaplecza klinicznego Narodowego Instytutu Kardiologii, kategorii naukowej A+ oraz doświadczeniu w prowadzeniu badań klinicznych, CWBK NIKard należy do grona najważniejszych ośrodków badań klinicznych w kardiologii w Polsce i jest coraz bardziej znaczącym partnerem w projektach międzynarodowych.
Materiał informacyjny powstał w ramach projektu pt.: „CWBK NIKard - integracja i wzmocnienie potencjału naukowo-badawczego” nr wniosku KPOD.07.07-IW.07-0327/24 został sfinansowany ze środków Unii Europejskiej w ramach Krajowego Planu Odbudowy i Zwiększania Odporności.
