Kierownik projektu / Główny Badacz: prof. dr hab. n. med. Elżbieta Katarzyna Biernacka
Administracja (CWBK): Aneta Wielgosz
Wysokość dofinansowania: 7 138 504,70 zł
Okres realizacji: 2021-2027
Opis projektu
Arytmogenna kardiomiopatia prawej komory (ang. arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy, ARVC) jest chorobą, która najczęściej ujawnia się u młodych, pozornie zdrowych osób dorosłych. Istotą choroby jest zastępowanie kardiomiocytów tkanką włóknistą i tłuszczową.
Jest to choroba rzadka, w większości przypadków uwarunkowana genetycznie. Na ten moment pacjenci leczeni są objawowo lekami antyarytmicznymi.
Sakubitryl/walsartan jest jedynym dostępnym obecnie lekiem z grupy ARNI (angiotensin receptor-neprilysin inhibitor), składającym się z walsartanu (antagonisty receptora angiotensyny II) oraz sakubitrylu.
Badaniem ARNI-ARVC objętych zostanie 100 pacjentów z ARVC. Rekrutacja prowadzona będzie przez 9 ośrodków kardiologicznych w Polsce. Pacjenci będą randomizowani blokowo w stosunku 3:2 do leczenia sakubitrylem/walsartanem lub do grupy kontrolnej.
U wszystkich chorych leczenie sakubitrylem/walsartanem rozpoczynane będzie od najmniejszej dostępnej dawki leku (24/26 mg 2 razy/dobę), która po 6 tygodniach zwiększana będzie do dawki średniej (49/51 mg 2 razy/dobę), a po kolejnych 6 tygodniach do dawki docelowej (97/103 mg 2 razy/dobę). W przypadku nietolerancji zwiększonej dawki leku uczestnik badania będzie kontynuował leczenie największą tolerowaną przez siebie dawką sakubitrylu/walsartanu. Obserwacja każdego pacjenta będzie prowadzona przez 4 lata.
Pierwszorzędowym celem wieloośrodkowego, randomizowanego badania ARNI-ARVC jest ocena działania antyremodelingowego i przeciwłóknieniowego sakubitrylu/walsartanu w ARVC, które miałoby zapobiec progresji choroby i przełożyć się na poprawę przebiegu klinicznego: opóźnić lub zapobiec wystąpieniu objawów niewydolności serca i spowodować zmniejszenie arytmii.
